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约翰霍普金斯大学、Cedars-Sinai医学中心和麻省总医院宣布开创性的Answer ALS 研究项目

时间:2015年09月21日信息来源:本站原创 点击: 收藏此文 【字体:

约翰霍普金斯大学、Cedars-Sinai医学中心和麻省总医院宣布开创性的Answer ALS 研究项目
    研究旨在充分(完全)理解和战胜ALS,“大数据”技术将推动前所未有的分析能力;
    捐赠者团队(Committed Team of Donors),包括美国国家橄榄球联盟(National Football League,NFL)、职业高尔夫巡回赛(PGA TOUR)、ALS找到治愈基金会(ALS Finding a Cure ,Leandro P. Rizzuto基金会的项目)、旅行者(Travelers)、The Fishman Family and The Bari Lipp基金会,将提供2000万美元的资助。
    巴尔的摩、洛杉矶和波士顿,2015年9月9日——约翰霍普金斯大学罗伯特帕卡德ALS研究中心、Cedars-Sinai医学中心再生医学研究所和麻省总医院神经病学临床研究所今日宣布:发起一项名为Answer ALS(回答ALS)的ALS研究项目,这将是最大的单一协调和全面努力,以终结ALS。
    ALS是一种毁灭性的进行性神经肌肉疾病,目前尚无有效的治疗方法。受该病影响,患者大脑和脊髓中的运动神经细胞会逐渐变性退化,造成吞咽和呼吸困难,并最终导致瘫痪。在美国,每90分钟就会有人被诊断为ALS。
Answer ALS项目的使命:
1、发现ALS的致病原因;
2、开发精致的人类细胞模型以理解ALS并筛选药物和细胞疗法;
3、基于来自患者脑细胞的个人细胞数据启动个性化ALS疗法项目;
4、发现可能大幅延缓、停止和最终治愈ALS的疗法;
5、提供收集的所有信息供全世界临床医生、科学家和制药公司免费使用以快速推进疗法(开发)。
    “这是一个理解和战胜疾病的前所未有的方法”Answer ALS 项目执行主任、脑科学研究所和约翰霍普金斯大学医学院罗伯特帕卡德ALS研究中心主任Jeffrey Rothstein博士说道,“这个项目将汇集世界知名的ALS科学家努力进取,理解、治疗并最终找到治愈这种疾病的方法。慷慨支持者的大量启动资金是我们努力为ALS患者提供希望的关键一步。”
约翰霍普金斯大学、Cedars-Sinai医学中心和麻省总医院宣布开创性的Answer ALS 研究项目
Jeffrey Rothstein博士
    “我们正在将大数据、综合性生物分析、技术和科学结合在一起,这在10年前是不可能的”Answer ALS项目共同主任、Cedars-Sinai医学中心再生医学研究所主任Clive Svendsen博士说道,“如此令人兴奋的和重要的是,所有数据都将公开,ALS研究群体可以免费获得,这样我们可以在找到该病治愈方法方面共同取得更快、更大的跨越。”
约翰霍普金斯大学、Cedars-Sinai医学中心和麻省总医院宣布开创性的Answer ALS 研究项目
Clive Svendsen博士
    “通过利用东北ALS联盟(NEALS)由ALS协会和ALS找到治愈基金会支持的临床和样本数据收集系统,参与者招募和数据及样本的共享工作将会加速”Answer ALS项目共同主任、麻省总医院神经科主任、神经病学临床研究所共同主任Merit Cudkowicz博士说道,“与我们的患者、他们的家庭和我们的NEALS研究大使建立合作关系,这个合作项目将加速为ALS患者发现疗法。”
约翰霍普金斯大学、Cedars-Sinai医学中心和麻省总医院宣布开创性的Answer ALS 研究项目
Merit Cudkowicz博士
    该项目将创建最大、最全面的ALS数据基础,包括临床、化学、基因、蛋白质、历史和来自美国ALS患者巨大抽样的生物数据。结合机器学习(machine learning)和大数据技术,相关数据将被挖掘以发现ALS致病因、子类型(亚型)、故障通路和药物靶点。这将为新的临床试验建立大型关键基础,开发新方法对患者进行分类以识别特定的制药通路和子类型生物标记物以及疾病病理生理学,辅助疾病早期诊断,监控新开发疗法的疗效。
    该研究项目还可能为阿尔茨海默病、帕金森病和其他神经退行性疾病提供更深入的理解。
由私人捐赠者资助
    Leandro P. Rizzuto基金会和罗伯特帕卡德ALS研究中心领导的资助努力已经为Answer ALS获得了2000万美元资金。初始相关资助者是美国国家橄榄球联盟(National Football League,NFL)、职业高尔夫巡回赛(PGA TOUR)、ALS找到治愈基金会(Leandro P. Rizzuto基金会的项目)、旅行者(Travelers)、 The Fishman Family and The Bari Lipp基金会。
由领导性ALS研究科学家和临床医生合作推动
    Answer ALS研究项目将由Jeffrey Rothstein博士、Clive Svendsen博士和Merit Cudkowicz博士指导。
项目团队领导者包括:
1、临床:约翰霍普金斯大学Nicholas Maragakis和哈佛大学麻省总医院James Berry;
2、iPSC(诱导多能干细胞):Cedars-Sinai医学中心Dhruv Sareen;
3、组学:加州大学欧文分校Leslie Thompson;
4、数据分析:格莱斯顿研究所/加州大学旧金山分校Steven Finkbeiner和麻省理工学院Ernest Frankel。
致力于积极、全面的研究
Answer ALS研究项目的细节包括:
1、大患者人群:通过5-7个经验丰富、分散的ALS门诊在数年时间里评估非常大的患者人群(至少1000 + ALS患者),并从每位参与者那里收集全面和纵向临床数据;
2、实时24/7临床数据:利用业界领先、可穿戴计算技术广泛测量参与者的疾病体验,使用这一广泛的数据合并健康、生物和历史数据来形成算法;
3、生成诱导多能干细胞-衍生的脑细胞:从每位患者中生成诱导多能干细胞系,然后创建数千个新的和不同的脑细胞系(比如运动和皮质神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞等);
4、全面的生物和临床数据集:对患者诱导多能干细胞-衍生的脑细胞进行最全面的生物分析,包括全基因组、表观基因组、RNA、蛋白质、细胞代谢和实际生长人类ALS患者脑细胞的机器成像分析;
5、国家性合作联盟:积累一个全世界专家的合作团队,包括iPSC细胞、DNA、RNA和蛋白质分析、临床指标、临床试验设计和最重要的大数据分析;
6、大数据技术和分析:汇集一些大型数据集方面的领导性专家将机器学习方法用于ALS。
更多信息可见:www.answerals.org
本文翻译自:http://answerals.org/news-media/2015/johns-hopkins-university-cedars-sinai-and-massachusetts-generabet356账户验证l-hospital-announce-groundbreaking-als-research-project-of-answer-als
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(作者:佚名 编辑:sxals)
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